ശരീരത്തില്‍ രക്തം രക്തം കട്ടപിടിക്കാത്തതും മരണത്തിലേക്ക് നയിച്ചേക്കാവുന്നതുമായ ഒരു പാരമ്പര്യ രോഗമാണ് ഹീമോഫീലിയ. ഈ രോഗം പ്രധാനമായും കാണപ്പെടുന്നത് പുരുഷന്മാരിലാണ്. ജീനുകളുടെ മ്യൂട്ടേഷന്‍ മൂലമാണ് ഇത് സംഭവിക്കുന്നത്. രക്തം കട്ടപിടിക്കുന്ന പ്രോട്ടീനുകള്‍ നമ്മുടെ രക്തത്തില്‍ അടങ്ങിയിട്ടുണ്ട്. ഇതാണ് രക്തസ്രാവം തടയാന്‍ സഹായിക്കുന്നത്.
ഹീമോഫീലിയ ഉള്ള ആളുകളില്‍ ഫാക്ടര്‍ VIII (8) എന്ന പ്രോട്ടീന്റെയോ ഫാക്ടര്‍ IX (9) എന്ന പ്രോട്ടീന്റെയോ അഭാവം മൂലമാണ് രക്തസ്രാവം സംഭവിക്കുന്നത്. ഒരു വ്യക്തിയുടെ ഹീമോഫീലിയയുടെ തീവ്രത നിര്‍ണ്ണയിക്കുന്നത് അവരുടെ രക്തത്തില്‍ അടങ്ങിയിരിക്കുന്ന ഫാക്ടറുകളുടെ തോത് കണക്കാക്കിയാണ്. ഈ അളവ് കുറയുമ്പോള്‍ ഗുരുതരമായ ആരോഗ്യപ്രശ്‌നങ്ങളും ഉണ്ടാകും.
advertisement
രോഗലക്ഷണങ്ങൾ
- സന്ധികളിലെ രക്തസ്രാവം. ഇത് വിട്ടുമാറാത്ത സന്ധി രോഗത്തിനും വേദനയ്ക്കും കാരണമാകും.
- തലയിലും ചില സമയങ്ങളില്‍ തലച്ചോറിലും രക്തസ്രാവം ഉണ്ടാകുന്നത് അപസ്മാരം, പക്ഷാഘാതം തുടങ്ങിയ ദീര്‍ഘകാല പ്രശ്‌നങ്ങള്‍ക്ക് കാരണമാകും.
- രക്തസ്രാവം തടയാന്‍ കഴിയാതെ വരികയോ മസ്തിഷ്‌കം പോലുള്ള പ്രധാന അവയവങ്ങളില്‍ രക്തസ്രാവം സംഭവിക്കുകയോ ചെയ്യുന്നത് മരണത്തിന് കാരണമാകും.
എന്താണ് ഹെംജെനിക്‌സ്?
ഹീമോഫീലിയ ബി എന്ന അപൂര്‍വ്വ ജനിതക രോഗത്തിനുള്ള മരുന്നാണ് ഹെംജെനിക്‌സ്. ഏകദേശം 40,000 ആളുകളില്‍ ഒരാള്‍ക്ക് ഹീമോഫീലിയ ബി ബാധിക്കാറുണ്ട്. ഫാക്ടര്‍ IX എന്ന പ്രോട്ടീന്‍ ഉണ്ടാക്കാനുള്ള ശരീരത്തിന്റെ കഴിവിനെ തടസ്സപ്പെടുത്തുന്ന ഒരു ജീന്‍ മ്യൂട്ടേഷന്‍ മൂലമുണ്ടാകുന്ന അവസ്ഥയാണിത്.
ഹെംജെനിക്‌സിന്റെ ഒരു ഡോസ് ഒരു വര്‍ഷത്തിനുള്ളില്‍ ആളുകളില്‍ രക്തസ്രാവം ഉണ്ടാകുന്നത് 54 ശതമാനം കുറയ്ക്കുന്നതായി ഒരു പഠനത്തില്‍ കണ്ടെത്തിയിട്ടുണ്ട്. ഹിന്ദുസ്ഥാന്‍ ടൈംസ് ആണ് വാര്‍ത്ത റിപ്പോര്‍ട്ട് ചെയ്തത്. ബയോജെന്‍, ഫൈസര്‍ എന്നിവയുടെ നിലവിലുള്ള ചികിത്സകളില്‍ നിന്ന് വ്യത്യസ്തമാണിത്. മസാച്യുസെറ്റ്സിലെ ലെക്സിംഗ്ടണില്‍ uniQure NV ആണ് മരുന്ന് നിര്‍മ്മിക്കുന്നത്.
വില പ്രതീക്ഷിച്ചതിലും കൂടുതലാണെങ്കിലും മരുന്ന് വിജയിക്കാനുള്ള സാധ്യതയുണ്ടെന്നാണ് ബയോടെക് നിക്ഷേപകരിലൊരാളായ ബ്രാഡ് ലോണ്‍കാര്‍ പറഞ്ഞത്. നിലവില്‍ ഹീമോഫീലിയയ്ക്കുള്ള മരുന്നുകള്‍ വളരെ ചെലവേറിയതാണ്. മാത്രമല്ല, ഹിമോഫീലിയ ഉള്ള ആളുകള്‍ രക്തസ്രാവം ഉണ്ടാകുമെന്ന ഭയത്താലാണ് ജീവിക്കുന്നത്. ഈ മരുന്ന് അത്തരക്കാര്‍ക്ക് ഉപയോഗപ്രദമാകുമെന്നും അദ്ദേഹം പറഞ്ഞു.
ഫീമോഫീലിയ രോഗികള്‍ക്ക് ഈ മരുന്ന ഫലപ്രദമാകുമെന്ന് കമ്പനിയും ഉറപ്പുനല്‍കുന്നുണ്ട്.